La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA – siglas en inglés) anunció que ha otorgado 15 nuevas becas de investigación de ensayos clínicos por un total de más de $ 22 millones en los próximos cuatro años para impulsar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Estas nuevas becas fueron otorgadas a investigadores principales de la academia y la industria en todo el país.

La FDA también espera que estas subvenciones reduzcan el costo del capital necesario para desarrollar estos productos, estimulen la competencia y se traduzcan en precios más bajos para medicamentos exitosos.

Becas para ensayos clínicos

La FDA otorgó las subvenciones a través del Programa de Subvenciones para Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos, financiado con créditos del Congreso, para fomentar el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos o alimentos médicos para su uso en enfermedades raras. Las subvenciones están destinadas a estudios clínicos que evalúan la seguridad y la eficacia de los productos que podrían dar como resultado o contribuir sustancialmente a la aprobación de la FDA de productos dirigidos a enfermedades raras.

Aproximadamente el 33% de los nuevos fondos subvencionados financian estudios para acelerar la investigación del cáncer mediante la inscripción de pacientes con formas raras de cáncer, mientras que, el 60% de estos estudios se dirigen a formas devastadoras de cánceres cerebrales y del sistema nervioso periférico, incluyendo glioblastoma y astrocitoma anaplásico.

Otros estudios abarcan una amplia gama de enfermedades y abordan necesidades insatisfechas como el tratamiento de la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi, una enfermedad genética que afecta principalmente a los niños y la osteoporosis idiopática en mujeres premenopáusicas.

Plan para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras

“El programa de becas de ensayos clínicos es una parte importante del compromiso continuo de la FDA de alentar y apoyar el desarrollo de terapias seguras y efectivas para enfermedades raras”, así lo dijo Rachel Sherman, MD, MPH, comisionada adjunta principal de la FDA quien también añadió: “Las subvenciones otorgadas este año respaldarán las investigaciones necesarias en una variedad de enfermedades raras que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento para los pacientes”.

En total la FDA recibió un total de 76 solicitudes de subvención para este año fiscal, con una tasa de financiamiento del 20%.

Desde su creación en 1983, el Programa de Subvenciones para Ensayos Clínicos de Productos Huérfanos ha proporcionado más de $ 390 millones para financiar más de 600 nuevos estudios clínicos. Al menos 60 subvenciones han respaldado la aprobación de comercialización de más de 55 productos huérfanos. Tres de los estudios financiados por este programa de subvenciones respaldaron las aprobaciones de productos en 2016, incluidos los tratamientos para la lesión de la pared aórtica en pacientes con coartación de la aorta y enfermedad venooclusiva hepática grave, también conocida como síndrome obstructivo sinusoidal.

La FDA, no solo es una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos que protege la salud pública asegurando la seguridad, efectividad de los medicamentos, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y dispositivos médicos, sino que también, con este plan de becas aporta a las investigaciones farmacológicas e incentiva la innovación en tratamientos para enfermedades raras.