Una compañía biofarmacéutica europea ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de fármaco huérfano al tacrolimus, para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP).

“Recibir la designación de medicamentos huérfanos de la EMA es un hito importante en nuestra estrategia de desarrollo y comercialización a largo plazo del tacrolimus”, dijo Seth HZ Fisher, Director Ejecutivo de VIVUS. “Hay una necesidad urgente de nuevas terapias que tengan el potencial de abordar la causa subyacente de la HAP, y estamos comprometidos a avanzar en el tacrolimus como un nuevo enfoque para tratar esta enfermedad debilitante”.

La designación de fármaco huérfano

La designación de medicamento huérfano se otorga para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de una afección potencialmente mortal o crónicamente debilitante que es rara (que afecta a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea) o donde es improbable que el medicamento genere beneficios suficientes para justificar investigación y desarrollo.

Esta designación proporciona una serie de incentivos potenciales en la UE, pues anteriormente, el Tacrolimus ya había recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la HAP en marzo de 2015.

Acerca de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)

La HAP es una enfermedad crónica que amenaza la vida y que se caracteriza por una presión arterial elevada en las arterias pulmonares (arterias entre el corazón y los pulmones) debido a la constricción severa de estos vasos sanguíneos.

Estas altas presiones hacen que sea difícil para el corazón bombear sangre a través de los pulmones para ser oxigenada. Los síntomas de la HAP no son específicos y pueden variar desde una leve falta de aire y fatiga durante la actividad diaria normal hasta síntomas de insuficiencia cardíaca derecha y severas restricciones en la capacidad de ejercicio y, en última instancia, una reducción de la esperanza de vida.

La HAP incluye pacientes con PAH idiopática, PAH familiar y PAH asociada, que está relacionada con ciertas afecciones incluyendo enfermedades del tejido conectivo, shunts congénitos sistémico-pulmonares, hipertensión portal, infección por VIH, fármacos y toxinas. Los tratamientos actuales para la HAP incluyen antagonistas de los canales de calcio.

Los riesgos de tacrolimus como medicamento huérfano

Los riesgos para el laboratorio patrocinante son riesgos e incertidumbres relacionados con la capacidad para desarrollar con éxito o adquirir una formulación patentada de tacrolimus como precursor del proceso de desarrollo clínico.

Como también, existen otros riesgos e incertidumbres relacionados con el incumplimiento de las autorizaciones o aprobaciones de la FDA o de la autoridad extranjera relacionados con la capacidad de desarrollar una formulación patentada y demostrar a través de pruebas clínicas la calidad, seguridad y eficacia de los actuales o futuros candidatos a fármacos en investigación; y los riesgos e incertidumbres relacionados con el momento de inicio y finalización de ensayos clínicos y presentaciones a autoridades estadounidenses y extranjeras.

Estos riesgos e incertidumbres podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los mencionados en estas declaraciones prospectivas del laboratorio patrocinante.

Lo anterior, son riesgos que debe acarrear la industria farmacéutica en el caso de la designación de fármaco huérfano como parte de los peligros industriales y los riesgos comerciales que conlleva esta designación.